Kleinkinder mit Mukoviszidose

von Simone Lang

Die europäische Zulassungskommission erteilte dem Mukoviszidose-Arzneimittel Orkambi^® jetzt eine Zulassungserweiterung für Kinder im Alter von 2 bis 5 Jahren. Ab Mitte Februar ist Granulat in zwei Dosierungen für diese Altersgruppe erhältlich.

Erweiterung der Zulassung nach erfolgreicher Studie

Seit 2018 ist das Medikament Orkambi^® mit der Wirkstoffkombination Lumacaftor/Ivacaftor für die Therapie von Mukoviszidose-Patienten mit einer bestimmten Mutation (F508del) ab 6 Jahren zugelassen. Fast jeder zweite Mukoviszidose-Kranke in Deutschland weist diese Mutation in doppelter Kopie auf, das heißt, die Betroffenen bekamen von Vater und Mutter je eine Mutation vererbt. Laut dem Hersteller Vertex sind etwa 220 Kinder im Alter von 2 bis 5 Jahren von der doppelten F508del-Mutation betroffen.

Für die Zulassungserweiterung des Medikamentes für Kinder im Alter von 2 bis 5 Jahren wertete der Hersteller Daten aus einer Sicherheitsstudie mit 60 Patienten aus. Die Teilnehmer vertrugen die Behandlung mit Lumacaftor/Ivacaftor über 24 Wochen gut und das Sicherheitsprofil der 2 bis 5-Jährigen war mit dem von Patienten ab 6 Jahren vergleichbar. Ab 15. Februar 2019 wird für die Altersgruppe zwischen 2 und 5 Jahren ergänzend zur üblichen Tablettenform das Arzneimittel in Form von Granulat in Beuteln in zwei Dosierungen erhältlich sein.

Mukoviszidose: vererbte Stoffwechselerkrankung

Die Ursache der Mukoviszidose (Cystische Fibrose) ist eine durch Veränderungen im Erbgut verursachte Störung des Salz- und Wasserhaushalts der Körperzellen in allen Organen. Die Sekrete insbesondere in Lunge, Darm und Leber werden zähflüssiger und Krankheitserreger siedeln sich leichter an. Mukoviszidose tritt nur dann auf, wenn der Betroffene von beiden Eltern die Anlage vererbt bekommt und die Art der Mutation bestimmt die Schwere der Erkrankung. Mukoviszidose ist bisher nicht heilbar.

Quelle: Ärztezeitung